Wrocławscy naukowcy dostali 15 mln zł na innowacyjną terapię onkologiczną

Naukowcy z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu otrzymali 15 mln zł grantu z Agencji Badań Medycznych na badania nad innowacyjną terapią onkologiczną. Terapia CAR-T, oparta na wykorzystaniu własnej odporności pacjenta do walki z nowotworem, jest szansą dla osób chorych na przewlekłe i agresywne nowotwory. Do tej pory była jednak terapią komercyjną i bardzo drogą.

Zespół naukowców z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu pod kierownictwem prof. Tomasza Wróbla otrzymał ponad 15 mln zł grantu z Agencji Badań Medycznych na badania nad terapią CAR-T.

Na czym polega terapia CAR-T?

Kluczowym elementem są w niej komórki układu odpornościowego – leukocyty, w tym limfocyty T. Są one izolowane z krwi w specjalistycznym procesie filtrowania, a następnie zamrażane i poddawane modyfikacji. W warunkach laboratoryjnych limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. W ten sposób stają się komórkami CAR-T.

Następnie te zmodyfikowane komórki ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Dzięki wprowadzonym zmianom są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je niszczyć. Jest to najbardziej nowoczesna technologicznie forma immunoterapii, dająca szansę chorym na przewlekłe i agresywne nowotwory. W Polsce nie jest jednak refundowana.

– Zdobycie grantu Agencji Badań Medycznych umożliwia uruchomienie produkcji akademickich CAR-T na Uniwersytecie Medycznym we Wrocławiu i zastosowanie ich u chorych z agresywnymi chłoniakami i ostrą białaczką limfoblastyczną – wyjaśnia prof. Tomasz Wróbel, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UMW. – Ponadto planujemy stworzenie platformy technologicznej, która pozwoli na wytwarzanie CAR-T w innych wskazaniach hematologicznych i onkologicznych – dodaje.

Nowa szansa na wyleczenie

Do tej pory Polscy pacjenci mieli ograniczony dostęp do tej terapii, ponieważ koszty CAR-T produkowanych przez firmy farmaceutyczne są bardzo wysokie i nie są refundowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Wytwarzanie akademickich CAR-T przez badaczy z Uniwersytetu Medycznego pozwoli znacząco obniżyć te koszty.

– Większość pacjentów, chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednak u części z nich, wykazujących cechy złego rokowania, wznowy następują szybko – mówi prof. Bernarda Kazanowska, zastępczyni kierownika Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.

Oznacza to, że dla około 15-20 dzieci rocznie nie ma w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich nadzieją na wyzdrowienie. Przykładem na to może być jeden z sześciorga małych pacjentów poddanych terapii w Klinice Przylądek Nadziei dzięki wsparciu darczyńców.

– Pierwszy pacjent, 11-letni chłopiec, otrzymał terapię w marcu 2020 roku – mówi prof. Krzysztof Kałwak, zastępca kierownika kliniki – Wcześniej przez 7 lat miał aktywną chorobę, klika wznów, trzy transplantacje komórek krwiotwórczych. Obecnie choroba resztkowa jest ujemna, a we krwi obwodowej utrzymują się aktywne komórki CART-T. Chłopczyk nie musi przebywać w szpitalu. Niemożliwe stało się możliwym – dodaje.

Pierwsi pacjenci

Większość pacjentów, którzy zostaną poddani terapii CAR-T będzie pochodzić z Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku, natomiast część z Kliniki „Przylądek Nadziei”. Projekt w Klinice Hematologii będzie prowadzić prof. Anna Czyż. Klinika dysponuje odpowiednim sprzętem laboratoryjnym do produkcji CAR-T. W 2019 r. przeszła również proces certyfikacji, potwierdzający gotowość do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych, zmagających się z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL).

– Biorąc po uwagę innowacyjność tego projektu - mamy do czynienia z „żywym lekiem” czyli zmodyfikowanymi genetycznie limfocytami pacjenta, konieczne jest uzyskanie wielu pozwoleń i akredytacji oraz przygotowanie zaplecza laboratoryjnego. Okres pandemii nie ułatwia procedur administracyjnych dlatego spodziewamy się, że pierwszych pacjentów do tego badania będziemy rekrutować w ciągu roku – powiedział prof. Wróbel.