Wrocławski szpital nadzieją na leczenie rzadkiej choroby genetycznej dzieci

Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu jest pionierem terapii genowej u dzieci. Po raz pierwszy w Polsce przeprowadzono tego typu zabieg u dziecka z wrodzonym niedoborem odporności (SCID RAG 1). To prawdziwy przełom w leczeniu rzadkich chorób genetycznych. Teraz kilkumiesięczny Olaf właśnie wraca do domu na święta.

Terapia genowa w USK po raz pierwszy została zastosowana u dziecka z ciężkim złożonym niedoborem odporności, czyli mutacją genu RAG1. Dzieci z taką przypadłością nie mają szans na przeżycie bez przeszczepienia. Jak informują specjaliści, mały organizm do szóstego miesiąca życia jest wspomagany przez przeciwciała od mamy, jednak później zaczynają pojawiać się niebezpieczne dla zdrowia i życia infekcje. Terapia wykonana we Wrocławiu to dopiero czwarty tego typu zabieg na świecie. 

- Kilkumiesięczny Olaf trafił do naszej Kliniki w sierpniu, a w październiku otrzymał innowacyjną terapię genową, teraz bezpiecznie można go wypisać na świąteczną przepustkę do domu - mówi prof. dr hab. Krzysztof Kałwak, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK.

Dzięki współpracy z Leids Universitair Medisch Centrum w Holandii, wrocławskiemu zespołowi Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej udało się podać dziecku zmodyfikowane genetycznie komórki macierzyste. 

- Terapia genowa jest czymś nowym na świecie i musieliśmy zdecydować czy podjąć ryzyko, czy skorzystać z lepiej znanych, standardowych metod leczenia. Wytłumaczono nam, że nawet gdyby ta metoda nie przyniosła efektu, to mamy jeszcze inne możliwości - tłumaczy mama Olafa.

Wprowadzenie innowacyjnych metod leczenia pozwala na leczenie w kraju i pacjenci nie muszą już szukać profesjonalnej pomocy za granicą. USK we Wrocławiu staje się ważnym ośrodkiem nowoczesnych terapii na skalę europejską. 

- Naszym celem jest stworzenie we Wrocławiu Quality Treatment Center -  ośrodka referencyjnego dla innowacyjnego leczenia pacjentów z Europy Środkowo-Wschodniej. Chcemy wprowadzać różne,nowoczesne technologie z zagranicy, aby chorzy nie musieli pokonywać tysięcy kilometrów w poszukiwaniu terapii. Dzięki temu także wysyłanie komórek do niezbędnej modyfikacji staje się prostsze i mniej kosztowne. Już dziś nasz ośrodek jest liderem we wdrażaniu nowoczesnych metod leczenia w regionie - dodaje dr Marcin Drozd, dyrektor Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.